Masitinib : succès des essais de la phase 2B/3

[Bashogun]

Sclérose en plaques : le masitinib, game changer pour les patients et pour le marché ?
Les Carnets du Business - HK - 6 mars 2020

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« Une avancée scientifique majeure »

Parmi les innovations les plus prometteuses pour pallier ce déficit de traitements [pour les formes progressives], le masitinib, développé par la biotech française AB Science, figure en première ligne. Ce nouveau médicament potentiel, au mode d’action unique, vient de passer avec succès les essais cliniques de phase 2B/3 – étape ultime avant l’autorisation de mise sur le marché – dans les formes progressives de la sclérose en plaques (PPMS et nSPMS [n=non active, c'est-à-dire Secondaires Progressives sans poussées surajoutées]), comme l’a annoncé AB Science, le 20 février dernier. Dans cette étude, menée auprès de 301 patients traités pendant 96 semaines (200 avec le masitinib et 101 avec un placebo), le masitinib, à la dose de 4,5 mg/kg/jour, a significativement ralenti la progression du handicap, mesurée par la durée pour atteindre un score EDSS de 7.0 (Expanded Disability Status Scale) – qui correspond à un handicap suffisamment grave pour que le patient se déplace avec un fauteuil roulant (6). La tolérance au traitement s’est révélée conforme au profil de risque connu du produit.

« Les patients atteints de sclérose en plaques progressive primaire (PPMS) et de sclérose en plaques secondairement progressive non-active (nSPMS) représentent la moitié de la population atteinte de sclérose en plaques. Bien que de nombreuses options thérapeutiques basées sur le ciblage des cellules B et des cellules T du système immunitaire acquis sont disponibles pour les patients atteints des formes rémittentes de la sclérose en plaques, ces traitements ont échoué ou n’ont pas obtenu de résultats concluants dans la PPMS et la nSPMS. Par conséquent, il existe toujours un besoin médical très important dans ces deux indications », explique le professeur Patrick Vermersch, directeur du département de neurologie à l’Université de Lille et coordonnateur de cette étude clinique.

Un positionnement unique, un potentiel considérable

Petite molécule de synthèse, le masitinib est un nouvel inhibiteur de kinases sélectif qui cible certaines cellules du système immunitaire – mastocytes et cellules microgliales – et inhibe ainsi l’activation du processus inflammatoire (7). Administré par voie orale, il génère un effet neuroprotecteur et ralentit la neurodégénérescence. Son mode d’action original se distingue de ceux des traitements déjà autorisés contre la sclérose en plaques qui, pour la plupart, ciblent les lymphocytes T (produits utilisés dans la forme rémittente) et les lymphocytes B (ocrelizumab dans les formes progressives), ou stimulent les interférons. Il présente le double intérêt de s’attaquer aux deux formes progressives de la maladie qui souffrent jusqu’ici d’un manque cruel de solutions thérapeutiques et d’autoriser, compte tenu de sa toxicité limitée, des traitements de longue durée (supérieurs à dix ans), nécessaires à la prise en charge de cette maladie chronique.
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« Les résultats de cette étude constituent une avancée scientifique majeure dans la mesure où c’est la première fois que cette nouvelle stratégie de ciblage du système immunitaire inné, via les mastocytes et la microglie, a significativement ralenti la progression du handicap clinique dans les formes progressives de sclérose en plaques », estime ce spécialiste de la maladie, qui a également été l’un des leaders du développement et de l’enregistrement de l’ocrelizumab (Roche).

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[khadija]

Merci pour l'info Bashogun. Enfin, pour les secondaires..
Tu penses q la commercialisation serait pour kan ?
J'suis contente même si o fond de moi je c q c pas pour maintenant..